유전자 치료 사망 후 아스텔라스는 잠재적으로 더 안전한 접근 방식을 시도합니다.

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Jun 14, 2023

유전자 치료 사망 후 아스텔라스는 잠재적으로 더 안전한 접근 방식을 시도합니다.

작성자: Jason Mast 2023년 6월 8일 Astellas Pharma는 목요일에 라이선스를 부여하고

작성자: 제이슨 마스트(Jason Mast) 2023년 6월 8일

Astellas Pharma는 이전 치료법을 테스트하는 임상 시험에서 4명의 소년이 사망한 후 파괴적인 근육 장애에 대한 새로운 유전자 치료법을 허가하고 개발할 것이라고 목요일 밝혔습니다.

희망은 새로운 치료법을 통해 연구자들이 X-연관 근관형 근육병증(XLMTM)으로 알려진 질병을 환자의 세포에 유전자를 전달하는 데 사용되는 바이러스의 훨씬 적은 양으로 치료할 수 있다는 것입니다. 이론적으로는 심각한 부작용의 위험을 최소화해야 합니다.

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"우리가 투여하는 복용량이 낮을수록 위험은 낮아질 것입니다"라고 초기 치료법 개발에 도움을 준 보스턴 아동병원 연구원이자 신약 개발을 주도한 스타트업의 과학 공동 창업자인 앨런 베그스(Alan Beggs)는 말했습니다.

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일반임무보고자

Jason Mast는 STAT의 일반 임무 기자로서 신약의 이면에 있는 과학과 그 과학이 환자에게 전달되는지 여부를 결정하는 시스템과 사람에 초점을 맞추고 있습니다.

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